Проривне клінічне випробування продемонструвало, що введення стовбурових клітин ненародженим дітям під час хірургічного втручання при спинномозковій грижі є безпечним та значно покращує неврологічні результати. Дослідження, проведене в Сполучених Штатах і опубліковане в журналі The Lancet, передбачає можливе зрушення в підходах до лікування серйозних вроджених дефектів до народження.
Результати та методологія випробування
Дослідники під керівництвом доктора Діани Фармер з Каліфорнійського університету в Девісі застосували стовбурові клітини, отримані з плацент матерів, безпосередньо до оголених спинних мізків шести плодів з мієломенінгоцеле – найважчої форми спинномозкової грижі – між 24 та 25 тижнями вагітності. Результати магнітно-резонансної томографії (МРТ), проведеної після народження, показали повне поводження грижі мозочка – небезпечного неврологічного ускладнення, часто пов’язаного з цим станом – у всіх шести учасників.
Випробування було розроблено для оцінки безпеки, і, що дуже важливо, пухлини не розвивалися, загоєння ран не погіршувалося, а грижа мозочка послідовно коректувалася. Це вирішує основні побоювання щодо внутрішньоутробних втручань, де ненавмисні побічні ефекти можуть бути руйнівними.
Чому це важливо: поворотний момент у фетальній хірургії
Спинномозкова грижа вражає, за оцінками, від 8100 до 11 900 чоловік лише в Англії та Уельсі, причому близько 536 вагітностей на рік призводять до розвитку цього стану. Сучасна хірургічна корекція мієломенінгоцеле ефективна, але доповнення стовбуровими клітинами може значно покращити довгострокові функціональні результати.
«Якщо це дозволить більшій кількості дітей ходити, які інакше не змогли б, то це стане їх стандартним методом лікування», – каже доктор Фармер, підкреслюючи потенціал для широкого впровадження, якщо подальші дослідження підтвердять ці висновки.
Ключовою перевагою є регенеративні властивості мезенхімальних стовбурових клітин, які можуть сприяти більш швидкому та повному відновленню спинного мозку. Поліпшення функції сечового міхура і кишечника є додатковою потенційною перевагою, враховуючи ускладнення спинномозкової грижі, що часто виснажують.
Майбутні перспективи та наступні кроки
Успіх цього випробування вселяє обережний оптимізм у медичну спільноту. “Доктор Магдалена Санс Кортес”, експерт у галузі фетальної медицини, яка не брала участі в дослідженні, припускає, що у разі відтворення результатів у більш масштабних випробуваннях цей підхід може ознаменувати “нову еру у фетальній хірургії”.
Хоча результати попередні, вони свідчать на користь розширення застосування терапії стовбуровими клітинами для пренатальних втручань при інших вроджених дефектах. Необхідні подальші дослідження для вдосконалення техніки та підтвердження довгострокової безпеки та ефективності, але це дослідження знаменує собою значний крок уперед у розробці більш ефективних та менш інвазивних методів лікування серйозних вроджених захворювань.
Можливість зворотного впливу на неврологічні ушкодження внутрішньоутробно – це перетворююча перспектива, що дає надію на покращення якості життя дітей, що народилися зі спинномозковою грижею, і потенційно відчиняє двері для подібних втручань при інших руйнівних вроджених дефектах.
