Прорывное клиническое испытание продемонстрировало, что введение стволовых клеток нерожденным детям во время хирургического вмешательства при спинномозговой грыже является безопасным и значительно улучшает неврологические исходы. Исследование, проведенное в Соединенных Штатах и опубликованное в журнале The Lancet, предполагает возможный сдвиг в подходах к лечению серьезных врожденных дефектов до рождения.
Результаты и методология испытания
Исследователи под руководством доктора Дианы Фармер из Калифорнийского университета в Дэвисе применили стволовые клетки, полученные из плацент матерей, непосредственно к обнаженным спинным мозгам шести плодов с миеломенингоцеле – наиболее тяжелой формы спинномозговой грыжи – между 24 и 25 неделями беременности. Результаты магнитно-резонансной томографии (МРТ), проведенной после рождения, показали полное обращение грыжи мозжечка – опасного неврологического осложнения, часто связанного с этим состоянием – у всех шести участников.
Испытание было разработано для оценки безопасности, и, что крайне важно, опухоли не развивались, заживление ран не ухудшалось, а грыжа мозжечка последовательно корректировалась. Это решает основные опасения в отношении внутриутробных вмешательств, где непреднамеренные побочные эффекты могут быть разрушительными.
Почему это важно: поворотный момент в фетальной хирургии
Спинномозговая грыжа поражает, по оценкам, от 8100 до 11 900 человек только в Англии и Уэльсе, при этом около 536 беременностей в год приводят к развитию этого состояния. Современная хирургическая коррекция миеломенингоцеле эффективна, но дополнение стволовыми клетками может значительно улучшить долгосрочные функциональные исходы.
«Если это позволит большему количеству детей ходить, которые в противном случае не смогли бы, то это станет их стандартным методом лечения», – говорит доктор Фармер, подчеркивая потенциал для широкого внедрения, если дальнейшие исследования подтвердят эти выводы.
Ключевым преимуществом являются регенеративные свойства мезенхимальных стволовых клеток, которые могут способствовать более быстрому и полному восстановлению спинного мозга. Улучшение функции мочевого пузыря и кишечника является дополнительным потенциальным преимуществом, учитывая часто изнуряющие осложнения спинномозговой грыжи.
Будущие перспективы и следующие шаги
Успех этого испытания вселяет осторожный оптимизм в медицинское сообщество. Доктор Магдалена Санс Кортес, эксперт в области фетальной медицины, не участвовавшая в исследовании, предполагает, что в случае воспроизведения результатов в более масштабных испытаниях этот подход может ознаменовать «новую эру в фетальной хирургии».
Хотя результаты предварительные, они убедительно свидетельствуют в пользу расширения применения терапии стволовыми клетками для пренатальных вмешательств при других врожденных дефектах. Необходимы дальнейшие исследования для усовершенствования техники и подтверждения долгосрочной безопасности и эффективности, но это исследование знаменует собой значительный шаг вперед в разработке более эффективных и менее инвазивных методов лечения серьезных врожденных заболеваний.
Возможность обратного воздействия на неврологические повреждения внутриутробно – это преобразующая перспектива, дающая надежду на улучшение качества жизни детей, родившихся со спинномозговой грыжей, и потенциально открывающая двери для подобных вмешательств при других разрушительных врожденных дефектах.
