Przełomowe badanie kliniczne wykazało, że podawanie komórek macierzystych nienarodzonym dzieciom podczas operacji rozszczepu kręgosłupa jest bezpieczne i znacząco poprawia wyniki neurologiczne. Badanie przeprowadzone w Stanach Zjednoczonych i opublikowane w The Lancet sugeruje możliwą zmianę podejścia do leczenia poważnych wad wrodzonych przed urodzeniem.
Wyniki testów i metodologia
Naukowcy pod kierownictwem dr Diany Farmer z Uniwersytetu Kalifornijskiego w Davis zastosowali komórki macierzyste uzyskane z łożysk matek bezpośrednio do odsłoniętych rdzeni kręgowych sześciu płodów z przepukliną oponowo-rdzeniową – najcięższą postacią rozszczepu kręgosłupa – pomiędzy 24 a 25 tygodniem ciąży. Wyniki rezonansu magnetycznego (MRI) wykonane po urodzeniu wykazały całkowite odwrócenie przepukliny móżdżku – niebezpiecznego powikłania neurologicznego często związanego z tym schorzeniem – u wszystkich sześciu uczestniczek.
Badanie miało na celu ocenę bezpieczeństwa stosowania i, co najważniejsze, guzy nie rozwinęły się, gojenie się ran nie zostało zaburzone, a przepuklina móżdżku została skutecznie skorygowana. Rozwiązuje to główne obawy dotyczące interwencji wewnątrzmacicznych, w przypadku których niezamierzone skutki uboczne mogą być druzgocące.
Dlaczego to ma znaczenie: punkt zwrotny w chirurgii płodu
Szacuje się, że w samej Anglii i Walii rozszczep kręgosłupa dotyka od 8 100 do 11 900 osób, a przyczyną tej choroby jest około 536 ciąż rocznie. Obecna chirurgiczna korekcja przepukliny oponowo-rdzeniowych jest skuteczna, ale suplementacja komórkami macierzystymi może znacznie poprawić długoterminowe wyniki funkcjonalne.
„Jeśli dzięki temu więcej dzieci, które w przeciwnym razie nie byłoby w stanie chodzić, stanie się to ich standardowym leczeniem” – mówi dr Farmer, podkreślając potencjał powszechnej adopcji, jeśli dalsze badania potwierdzą te ustalenia.
Kluczową korzyścią są właściwości regeneracyjne mezenchymalnych komórek macierzystych, które mogą sprzyjać szybszemu i pełniejszemu odzyskaniu rdzenia kręgowego. Poprawa czynności pęcherza i jelit to dodatkowa potencjalna korzyść, biorąc pod uwagę często wyniszczające powikłania rozszczepu kręgosłupa.
Perspektywy na przyszłość i kolejne kroki
Sukces tego badania napawa społeczność medyczną ostrożnym optymizmem. Dr. Magdalena Sanz Cortes, ekspertka w dziedzinie medycyny płodowej, która nie była zaangażowana w badanie, sugeruje, że jeśli wyniki zostaną powtórzone w większych badaniach, podejście to może zwiastować „nową erę w chirurgii płodu”.
Chociaż wyniki mają charakter wstępny, zdecydowanie przemawiają za rozszerzeniem zastosowania terapii komórkami macierzystymi w interwencjach prenatalnych w przypadku innych wad wrodzonych. Konieczne są dalsze badania w celu udoskonalenia techniki i potwierdzenia długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności, ale to badanie stanowi znaczący krok naprzód w opracowaniu skuteczniejszych i mniej inwazyjnych metod leczenia poważnych wad wrodzonych.
Możliwość odwrócenia uszkodzeń neurologicznych in utero to perspektywa transformacyjna, dająca nadzieję na poprawę jakości życia dzieci urodzonych z rozszczepem kręgosłupa i potencjalnie otwierająca drzwi do podobnych interwencji w przypadku innych wyniszczających wad wrodzonych.
