Een nieuwe inhaleerbare gentherapie voor longkanker heeft versnelde beoordeling gekregen van de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA), na veelbelovende resultaten uit vroege klinische onderzoeken. De behandeling vertegenwoordigt een significante verandering in de kankerzorg, waarbij longcellen direct worden aangepast om hun vermogen om tumoren te bestrijden te vergroten.
Baanbrekende aanpak: directe longtoediening
Traditionele gentherapieën omvatten vaak systemische toediening – hetzij via intraveneuze injectie of orale consumptie – waardoor het moeilijk wordt therapeutische concentraties in de longen te bereiken. Deze nieuwe aanpak omzeilt deze hindernissen door de therapie via inhalatie rechtstreeks op het aangetaste weefsel af te geven. Deze gerichte toediening is van cruciaal belang omdat het hoge sterftecijfer bij longkanker gedeeltelijk te wijten is aan het feit dat behandelingen er niet in slagen de tumorplaats effectief te bereiken.
Hoe het werkt: een aangepast virus benutten
De therapie maakt gebruik van een gemodificeerd herpesvirus, onschadelijk gemaakt en niet in staat zich te verspreiden, om twee sleutelgenen naar de longcellen te transporteren: interleukine-2 (IL-2) en interleukine-12 (IL-12). Deze genen coderen voor eiwitten die op natuurlijke wijze de tumorgroei onderdrukken, maar kankercellen putten ze vaak uit als afweermechanisme. De gentherapie herstelt de productie van deze eiwitten direct in de micro-omgeving van de tumor.
Resultaten van klinische onderzoeken: tumorreductie en stabilisatie
Eerste onderzoeken bij patiënten met gevorderde longkanker die alle andere behandelingsopties hadden uitgeput, lieten bemoedigende resultaten zien. In een onderzoek gepresenteerd door de American Society of Clinical Oncology verminderde de therapie de tumorgrootte bij drie van de elf patiënten en stabiliseerde de groei bij nog eens vijf. Hoewel sommige patiënten milde bijwerkingen ondervonden, zoals koude rillingen of braken, werden er geen ernstige veiligheidsproblemen gemeld.
“Het is heel bemoedigend dat de hypothese werd bewezen: dat er feitelijk sprake was van een krimping van de tumoren in de longen”, aldus Wen Wee Ma van de Cleveland Clinic, hoofdonderzoeker van het project.
FDA versnelde beoordeling: waarom het ertoe doet
De “regeneratieve geneeskunde geavanceerde therapie-aanduiding” van de FDA versnelt het beoordelingsproces, waardoor patiënten mogelijk eerder toegang krijgen tot deze innovatieve behandeling. Deze benaming erkent het potentieel van de therapie om tegemoet te komen aan een onvervulde medische behoefte: gevorderde longkanker met beperkte behandelingsopties. Deze stap onderstreept de groeiende bereidheid van de FDA om nieuwe therapieën die veelbelovend zijn snel op de rails te zetten.
Toekomstige richtingen: toepassingen uitbreiden
Momenteel is de therapie het meest effectief tegen tumoren die beperkt zijn tot de longen. Onderzoekers onderzoeken nu combinaties met bestaande immuuntherapieën en chemotherapieën om gevallen te behandelen waarin kanker is uitgezaaid. Het bedrijf achter de technologie, Krystal Biotech, ontwikkelt ook soortgelijke inhaleerbare gentherapieën voor cystische fibrose en alfa-1-antitrypsinedeficiëntie, wat de brede toepasbaarheid van deze aanpak aantoont.
Deze ontwikkeling vertegenwoordigt een paradigmaverschuiving in de behandeling van kanker, die zich ontwikkelt in de richting van gerichte, gelokaliseerde therapieën die de werkzaamheid maximaliseren en tegelijkertijd de systemische bijwerkingen minimaliseren.
