Una nuova terapia genica inalabile per il cancro del polmone ha ottenuto una revisione accelerata da parte della Food and Drug Administration (FDA) statunitense, a seguito dei promettenti risultati dei primi studi clinici. Il trattamento rappresenta un cambiamento significativo nella cura del cancro, modificando direttamente le cellule polmonari per migliorare la loro capacità di combattere i tumori.
Approccio rivoluzionario: somministrazione polmonare diretta
Le terapie geniche tradizionali spesso comportano la somministrazione sistemica – tramite iniezione endovenosa o consumo orale – rendendo difficile il raggiungimento di concentrazioni terapeutiche all’interno dei polmoni. Questo nuovo approccio supera questi ostacoli somministrando la terapia direttamente al tessuto interessato tramite inalazione. Questa somministrazione mirata è fondamentale perché l’alto tasso di mortalità del cancro del polmone è in parte dovuto al fatto che i trattamenti non riescono a raggiungere efficacemente il sito del tumore.
Come funziona: sfruttare un virus modificato
La terapia utilizza un virus dell’herpes modificato, reso innocuo e incapace di diffondersi, per trasportare due geni chiave nelle cellule polmonari: l’interleuchina-2 (IL-2) e l’interleuchina-12 (IL-12). Questi geni codificano per proteine che sopprimono naturalmente la crescita del tumore, ma le cellule tumorali spesso li riducono come meccanismo di difesa. La terapia genica ripristina la produzione di queste proteine direttamente all’interno del microambiente tumorale.
Risultati degli studi clinici: riduzione e stabilizzazione del tumore
Gli studi iniziali condotti su pazienti con cancro polmonare avanzato che avevano esaurito le altre opzioni terapeutiche hanno mostrato risultati incoraggianti. In uno studio presentato all’American Society of Clinical Oncology, la terapia ha ridotto le dimensioni del tumore in tre pazienti su undici e ha stabilizzato la crescita in altri cinque. Sebbene alcuni pazienti abbiano manifestato effetti collaterali lievi come brividi o vomito, non sono stati segnalati gravi problemi di sicurezza.
“In modo molto incoraggiante è stata dimostrata l’ipotesi che i tumori nei polmoni si fossero effettivamente ridotti”, ha affermato Wen Wee Ma della Cleveland Clinic, ricercatore capo del progetto.
Revisione accelerata della FDA: perché è importante
La “designazione di terapia avanzata di medicina rigenerativa” della FDA accelera il processo di revisione, consentendo potenzialmente ai pazienti di accedere più rapidamente a questo trattamento innovativo. Questa designazione riconosce il potenziale della terapia per rispondere a un’esigenza medica insoddisfatta: il cancro del polmone avanzato con opzioni terapeutiche limitate. Questa mossa sottolinea la crescente volontà della FDA di accelerare le nuove terapie che mostrano risultati promettenti.
Direzioni future: espansione delle applicazioni
Attualmente la terapia è più efficace contro i tumori confinati ai polmoni. I ricercatori stanno ora esplorando combinazioni con immunoterapie e chemioterapie esistenti per trattare i casi in cui il cancro ha metastatizzato. L’azienda dietro la tecnologia, Krystal Biotech, sta anche sviluppando terapie genetiche inalabili simili per la fibrosi cistica e il deficit di alfa-1 antitripsina, dimostrando l’ampia applicabilità di questo approccio.
Questo sviluppo rappresenta un cambiamento di paradigma nel trattamento del cancro, spostandosi verso terapie mirate e localizzate che massimizzano l’efficacia riducendo al minimo gli effetti collaterali sistemici.
