Un essai clinique révolutionnaire a démontré que l’administration de cellules souches à des bébés à naître subissant une intervention chirurgicale pour le spina bifida est à la fois sûre et améliore considérablement les résultats neurologiques. L’étude, menée aux États-Unis et publiée dans The Lancet, suggère un changement potentiel dans la manière dont les malformations congénitales graves sont traitées avant la naissance.
Résultats et méthodologie des essais
Des chercheurs dirigés par le Dr Diana Farmer de l’Université de Californie à Davis ont appliqué des cellules souches dérivées du placenta maternel directement sur la moelle épinière exposée de six fœtus diagnostiqués avec une myéloméningocèle – la forme la plus grave de spina bifida – entre 24 et 25 semaines de gestation. Les analyses d’imagerie par résonance magnétique (IRM) réalisées après la naissance ont révélé une inversion complète de la hernie du cerveau postérieur, une complication neurologique dangereuse souvent associée à cette maladie, chez les six participants.
L’essai a été conçu pour évaluer la sécurité et, surtout, aucune tumeur ne s’est développée, la cicatrisation des plaies n’a pas été compromise et la hernie du cerveau postérieur a été systématiquement corrigée. Cela répond aux préoccupations majeures concernant les interventions fœtales, où les effets secondaires involontaires peuvent être dévastateurs.
Pourquoi c’est important : un tournant dans la chirurgie fœtale
Le spina bifida touche environ 8 100 à 11 900 personnes rien qu’en Angleterre et au Pays de Galles, avec environ 536 grossesses par an entraînant cette maladie. La réparation chirurgicale actuelle de la myéloméningocèle est efficace, mais l’augmentation des cellules souches pourrait considérablement améliorer les résultats fonctionnels à long terme.
« Si cela permet à davantage d’enfants capables de marcher, alors que ceux qui ne l’auraient pas fait, cela deviendra leur norme de soins », explique le Dr Farmer, soulignant le potentiel d’adoption généralisée si d’autres études confirment ces résultats.
Le principal avantage réside dans les propriétés régénératrices des cellules souches mésenchymateuses, qui peuvent faciliter une réparation plus rapide et plus complète de la moelle épinière. L’amélioration de la fonction vésicale et intestinale constitue un avantage potentiel supplémentaire, compte tenu des complications souvent débilitantes du spina bifida.
Implications futures et prochaines étapes
Le succès de cet essai suscite un optimisme prudent de la part de la communauté médicale. Dr. Magdalena Sanz Cortes, une experte en médecine fœtale non impliquée dans l’étude, suggère que si elle était reproduite dans des essais plus vastes, cette approche pourrait annoncer « une nouvelle ère dans la chirurgie fœtale ».
Bien que préliminaires, ces résultats constituent un argument convaincant en faveur de l’expansion des thérapies à base de cellules souches dans les interventions prénatales pour d’autres malformations congénitales. Des recherches supplémentaires sont nécessaires pour affiner la technique et confirmer la sécurité et l’efficacité à long terme, mais cette étude marque un pas significatif vers des traitements plus efficaces et moins invasifs pour les maladies congénitales graves.
La possibilité d’inverser les dommages neurologiques in utero est une perspective transformatrice, offrant l’espoir d’une meilleure qualité de vie pour les enfants nés avec le spina bifida et ouvrant potentiellement la porte à des interventions similaires pour d’autres malformations congénitales dévastatrices.
