Une nouvelle thérapie génique inhalable pour le cancer du poumon a fait l’objet d’un examen accéléré par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis, à la suite des premiers résultats prometteurs d’essais cliniques. Le traitement représente un changement important dans les soins contre le cancer, en modifiant directement les cellules pulmonaires pour améliorer leur capacité à combattre les tumeurs.
Approche révolutionnaire : administration directe par les poumons
Les thérapies géniques traditionnelles impliquent souvent une administration systémique – soit par injection intraveineuse, soit par consommation orale – ce qui rend difficile l’obtention de concentrations thérapeutiques dans les poumons. Cette nouvelle approche contourne ces obstacles en délivrant la thérapie directement aux tissus affectés par inhalation. Cette prestation ciblée est essentielle car le taux de mortalité élevé du cancer du poumon est en partie dû au fait que les traitements ne parviennent pas à atteindre efficacement le site de la tumeur.
Comment ça marche : exploiter un virus modifié
La thérapie utilise un virus de l’herpès modifié, rendu inoffensif et incapable de se propager, pour transporter deux gènes clés dans les cellules pulmonaires : l’interleukine-2 (IL-2) et l’interleukine-12 (IL-12). Ces gènes codent pour des protéines qui suppriment naturellement la croissance tumorale, mais les cellules cancéreuses les épuisent souvent en tant que mécanisme de défense. La thérapie génique rétablit la production de ces protéines directement au sein du microenvironnement tumoral.
Résultats des essais cliniques : réduction et stabilisation des tumeurs
Les premiers essais impliquant des patients atteints d’un cancer du poumon avancé qui avaient épuisé les autres options de traitement ont montré des résultats encourageants. Dans une étude présentée à l’American Society of Clinical Oncology, le traitement a réduit la taille de la tumeur chez trois patients sur onze et stabilisé la croissance chez cinq autres. Bien que certains patients aient ressenti des effets secondaires légers comme des frissons ou des vomissements, aucun problème de sécurité grave n’a été signalé.
“De manière très encourageante, l’hypothèse s’est avérée : il y avait effectivement un rétrécissement des tumeurs dans les poumons”, a déclaré Wen Wee Ma de la Cleveland Clinic, chercheur principal du projet.
Examen accéléré de la FDA : pourquoi c’est important
La « désignation de thérapie avancée en médecine régénérative » de la FDA accélère le processus d’examen, permettant potentiellement aux patients d’accéder plus tôt à ce traitement innovant. Cette désignation reconnaît le potentiel de cette thérapie à répondre à un besoin médical non satisfait : le cancer du poumon avancé avec des options de traitement limitées. Cette décision souligne la volonté croissante de la FDA d’accélérer les nouvelles thérapies qui s’avèrent très prometteuses.
Orientations futures : expansion des applications
Actuellement, la thérapie est la plus efficace contre les tumeurs confinées aux poumons. Les chercheurs explorent désormais des combinaisons avec les immunothérapies et chimiothérapies existantes pour traiter les cas de cancer métastasé. La société à l’origine de cette technologie, Krystal Biotech, développe également des thérapies géniques inhalables similaires pour la mucoviscidose et le déficit en alpha-1 antitrypsine, démontrant ainsi la large applicabilité de cette approche.
Ce développement représente un changement de paradigme dans le traitement du cancer, évoluant vers des thérapies ciblées et localisées qui maximisent l’efficacité tout en minimisant les effets secondaires systémiques.
