La Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. (FDA, por sus siglas en inglés) ha concedido una revisión acelerada a una nueva terapia génica inhalable para el cáncer de pulmón, tras los primeros resultados prometedores de los ensayos clínicos. El tratamiento representa un cambio significativo en la atención del cáncer, ya que modifica directamente las células pulmonares para mejorar su capacidad para combatir los tumores.
Enfoque innovador: administración pulmonar directa
Las terapias genéticas tradicionales a menudo implican la administración sistémica, ya sea mediante inyección intravenosa o consumo oral, lo que dificulta alcanzar concentraciones terapéuticas dentro de los pulmones. Este nuevo enfoque supera estos obstáculos al administrar la terapia directamente al tejido afectado mediante inhalación. Esta administración dirigida es fundamental porque la alta tasa de mortalidad del cáncer de pulmón se debe en parte a que los tratamientos no logran llegar al sitio del tumor de manera efectiva.
Cómo funciona: aprovechar un virus modificado
La terapia utiliza un virus del herpes modificado, que se vuelve inofensivo e incapaz de propagarse, para transportar dos genes clave a las células pulmonares: la interleucina-2 (IL-2) y la interleucina-12 (IL-12). Estos genes codifican proteínas que inhiben naturalmente el crecimiento tumoral, pero las células cancerosas a menudo las agotan como mecanismo de defensa. La terapia génica restablece la producción de estas proteínas directamente dentro del microambiente del tumor.
Resultados de ensayos clínicos: reducción y estabilización de tumores
Los ensayos iniciales con pacientes con cáncer de pulmón avanzado que habían agotado otras opciones de tratamiento mostraron resultados alentadores. En un estudio presentado en la Sociedad Estadounidense de Oncología Clínica, la terapia redujo el tamaño del tumor en tres de once pacientes y estabilizó el crecimiento en otros cinco. Si bien algunos pacientes experimentaron efectos secundarios leves como escalofríos o vómitos, no se informaron problemas graves de seguridad.
“Es muy alentador que se haya demostrado la hipótesis de que en realidad se produjo una reducción de los tumores en los pulmones”, afirmó Wen Wee Ma de la Clínica Cleveland, investigador principal del proyecto.
Revisión acelerada de la FDA: por qué es importante
La “designación de terapia avanzada de medicina regenerativa” de la FDA acelera el proceso de revisión, permitiendo potencialmente que los pacientes accedan antes a este tratamiento innovador. Esta designación reconoce el potencial de la terapia para abordar una necesidad médica no cubierta: el cáncer de pulmón avanzado con opciones de tratamiento limitadas. Esta medida subraya la creciente voluntad de la FDA de acelerar nuevas terapias que muestren promesas tempranas.
Direcciones futuras: aplicaciones en expansión
Actualmente, la terapia es más eficaz contra tumores confinados a los pulmones. Los investigadores ahora están explorando combinaciones con inmunoterapias y quimioterapias existentes para tratar casos en los que el cáncer ha hecho metástasis. La empresa detrás de la tecnología, Krystal Biotech, también está desarrollando terapias genéticas inhalables similares para la fibrosis quística y la deficiencia de alfa-1 antitripsina, lo que demuestra la amplia aplicabilidad de este enfoque.
Este desarrollo representa un cambio de paradigma en el tratamiento del cáncer, avanzando hacia terapias dirigidas y localizadas que maximizan la eficacia y minimizan los efectos secundarios sistémicos.
