Einer neuartigen inhalierbaren Gentherapie gegen Lungenkrebs wurde von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) nach vielversprechenden ersten klinischen Studienergebnissen eine beschleunigte Prüfung gewährt. Die Behandlung stellt einen bedeutenden Wandel in der Krebsbehandlung dar, da sie Lungenzellen direkt verändert, um ihre Fähigkeit zur Tumorbekämpfung zu verbessern.
Bahnbrechender Ansatz: Direkte Lungenabgabe
Herkömmliche Gentherapien beinhalten häufig eine systemische Verabreichung – entweder durch intravenöse Injektion oder orale Einnahme – was es schwierig macht, therapeutische Konzentrationen in der Lunge zu erreichen. Dieser neue Ansatz umgeht diese Hürden, indem die Therapie durch Inhalation direkt an das betroffene Gewebe abgegeben wird. Diese gezielte Verabreichung ist von entscheidender Bedeutung, da die hohe Sterblichkeitsrate bei Lungenkrebs teilweise darauf zurückzuführen ist, dass die Behandlungen die Tumorstelle nicht wirksam erreichen.
Wie es funktioniert: Einen modifizierten Virus nutzen
Die Therapie nutzt ein modifiziertes Herpesvirus, das unschädlich gemacht und nicht mehr in der Lage ist, sich auszubreiten, um zwei Schlüsselgene in Lungenzellen zu transportieren: Interleukin-2 (IL-2) und Interleukin-12 (IL-12). Diese Gene kodieren für Proteine, die das Tumorwachstum auf natürliche Weise unterdrücken, aber Krebszellen verbrauchen sie häufig als Abwehrmechanismus. Die Gentherapie stellt die Produktion dieser Proteine direkt in der Mikroumgebung des Tumors wieder her.
Ergebnisse klinischer Studien: Tumorreduktion und -stabilisierung
Erste Studien mit Patienten mit fortgeschrittenem Lungenkrebs, die andere Behandlungsmöglichkeiten ausgeschöpft hatten, zeigten ermutigende Ergebnisse. In einer bei der American Society of Clinical Oncology vorgestellten Studie reduzierte die Therapie die Tumorgröße bei drei von elf Patienten und stabilisierte das Wachstum bei weiteren fünf. Während bei einigen Patienten leichte Nebenwirkungen wie Schüttelfrost oder Erbrechen auftraten, wurden keine schwerwiegenden Sicherheitsbedenken gemeldet.
„Sehr ermutigend war, dass die Hypothese bewiesen wurde, dass es tatsächlich zu einer Schrumpfung der Tumore in der Lunge kam“, erklärte Wen Wee Ma von der Cleveland Clinic, leitender Forscher des Projekts.
Beschleunigte Überprüfung durch die FDA: Warum es wichtig ist
Die „Regenerative Medicine Advanced Therapy Designation“ der FDA beschleunigt den Prüfprozess und ermöglicht Patienten möglicherweise früher Zugang zu dieser innovativen Behandlung. Diese Auszeichnung würdigt das Potenzial der Therapie, einen ungedeckten medizinischen Bedarf zu decken – fortgeschrittenen Lungenkrebs mit begrenzten Behandlungsmöglichkeiten. Dieser Schritt unterstreicht die wachsende Bereitschaft der FDA, neuartige Therapien, die sich frühzeitig als vielversprechend erweisen, zu beschleunigen.
Zukünftige Richtungen: Erweiterung der Anwendungen
Derzeit ist die Therapie am wirksamsten gegen Tumoren, die auf die Lunge beschränkt sind. Forscher erforschen derzeit Kombinationen mit bestehenden Immuntherapien und Chemotherapien, um Fälle zu behandeln, in denen Krebs Metastasen gebildet hat. Das Unternehmen hinter der Technologie, Krystal Biotech, entwickelt auch ähnliche inhalierbare Gentherapien für Mukoviszidose und Alpha-1-Antitrypsin-Mangel und demonstriert damit die breite Anwendbarkeit dieses Ansatzes.
Diese Entwicklung stellt einen Paradigmenwechsel in der Krebsbehandlung dar, hin zu gezielten, lokalisierten Therapien, die die Wirksamkeit maximieren und gleichzeitig systemische Nebenwirkungen minimieren.
