Průlomová klinická studie prokázala, že podávání kmenových buněk nenarozeným dětem během operace spina bifida je bezpečné a významně zlepšuje neurologické výsledky. Studie provedená ve Spojených státech a publikovaná v The Lancet naznačuje možný posun v přístupech k léčbě závažných vrozených vad před narozením.
Výsledky testů a metodologie
Vědci vedení doktorkou Dianou Farmer z Kalifornské univerzity v Davisu aplikovali kmenové buňky získané z placent matek přímo na obnažené míchy šesti plodů s myelomeningokélou – nejzávažnější formou rozštěpu páteře – mezi 24. a 25. týdnem těhotenství. Výsledky zobrazování magnetickou rezonancí (MRI) provedené po narození ukázaly kompletní zvrat cerebelární herniace – nebezpečné neurologické komplikace často spojené s tímto stavem – u všech šesti účastníků.
Studie byla navržena tak, aby vyhodnotila bezpečnost a kriticky, nádory se nevyvinuly, hojení ran nebylo narušeno a cerebelární herniace byla konzistentně korigována. To řeší hlavní obavy týkající se nitroděložních intervencí, kde mohou být nezamýšlené vedlejší účinky zničující.
Proč na tom záleží: Zlomový bod ve fetální chirurgii
Spina bifida postihuje odhadem 8 100 až 11 900 lidí jen v Anglii a Walesu, přičemž tento stav má za následek přibližně 536 těhotenství ročně. Současná chirurgická korekce myelomeningokély je účinná, ale suplementace kmenovými buňkami může významně zlepšit dlouhodobé funkční výsledky.
„Pokud to umožní chodit většímu počtu dětí, které by jinak nemohly chodit, pak se to stane jejich standardní léčbou,“ říká Dr. Farmer a zdůrazňuje potenciál pro širokou adopci, pokud další výzkum potvrdí tato zjištění.
Klíčovým přínosem jsou regenerační vlastnosti mezenchymálních kmenových buněk, které mohou podporovat rychlejší a úplnější zotavení míchy. Zlepšená funkce močového měchýře a střev je dalším potenciálním přínosem vzhledem k často vysilujícím komplikacím spina bifida.
Budoucí vyhlídky a další kroky
Úspěch této studie dodává lékařské komunitě opatrný optimismus. Dr. Magdalena Sanz Cortes, odbornice na fetální medicínu, která se studie nezúčastnila, naznačuje, že pokud budou výsledky replikovány ve větších studiích, tento přístup by mohl předznamenat „novou éru fetální chirurgie“.
Přestože jsou výsledky předběžné, silně podporují rozšíření použití terapie kmenovými buňkami pro prenatální intervence u jiných vrozených vad. Pro zdokonalení techniky a potvrzení dlouhodobé bezpečnosti a účinnosti je zapotřebí další výzkum, ale tato studie představuje významný krok vpřed ve vývoji účinnějších a méně invazivních způsobů léčby závažných vrozených stavů.
Možnost zvrátit neurologické poškození in utero je transformační vyhlídka, která nabízí naději na zlepšení kvality života dětí narozených s rozštěpem páteře a potenciálně otevírá dveře podobným intervencím u dalších devastujících vrozených vad.
